Dostupnost terapie mnohočetného myelomu v ČR není špatná – ale ty stereotypy!

Zjednodušeně řečeno, je jedno, čím lékař léčí, pokud je léčba účinná a bezpečná. V této souvislosti je stěžejní, aby „regionální hematologové“ věřili, že když budou indikovat nejúčinnější terapii mnohočetného myelomu, výsledky léčby budou opravdu dramaticky lepší. A aby si „centroví hematologové“ uvědomili, že nežijí v klinických studiích, ale v reálné praxi, která skýtá několik léčebných možností – a je jisté, že budou přibývat. Zdá se však, že není vždy snadné změnit úhel pohledu, třeba kvůli zaběhnutým tradicím. Kde tedy vzniká prostor pro zlepšení přístupu k pacientům s mnohočetným myelomem?

První zásadní změna se týká toho, že nemocného, který nereaguje alespoň velmi dobrou parciální remisí, je nesmyslné ponechávat na dosavadní léčbě, protože její přínos zůstává stejný, což se projeví dále i na době přežití bez progrese a celkovém přežití. Jedná se tedy patrně o největší posun v terapeutickém přístupu k osobám s mnohočetným myelomem, který by hematologové měli udělat. Dále je třeba si uvědomit, že pokud je k dispozici více léčebných režimů, pak mají být nemocnému nabídnuty všechny (!) dostupné možnosti a finální rozhodnutí je jen na něm. Řada pacientů nechává toto rozhodnutí na lékařích, protože jsme tomu v ČR tak zvyklí, hematologové by však měli nemocné vést k pochopení, že spolurozhodují o svém zdraví. Nelze rovněž předjímat, že vysoce účinný režim, který není hrazen ze zdravotního pojištění, si sám pacient nebude chtít uhradit. Lékař tedy nemůže (neměl by / nesmí) takovou možnost zatajit.

prof. MUDr. Roman Hájek, CSc.

To jsou paradoxy!

Objevuje se ovšem i několik navazujících paradoxů od samotných hematologů. Příkladem je, že referenční centra mají limity na centrové léky, které nestačí – největší konflikt pak vždy nastává při zavedení nového přípravku. Někteří přednostové a členové předsednictva České hematologické společnosti ČLS JEP dokonce aktivně vystupují v neprospěch vstupu nových léčiv, protože to znamená víc konfliktů a starostí. Celý systém je pak natolik zdeformovaný, že hematologové de facto bojují sami proti sobě. Další zaběhnutou skutečností je, že referenční centra, přestože jsou přetížená, současně brání předání části centrových léků do regionálních ;pracovišť, a to s argumentem, že jde o přípravky „nové“, centralizace je důležitá a problematika „komplexní“. Faktem zůstává, že mnohočetný myelom je zkrátka „pionýrem“ u drahých trojkombinací nad 200 000 korun – a bohužel, nebo bohudík, v této indikaci existuje nejvíce schválených léků ze všech diagnóz za posledních pět let. Dá se ale předpokládat, že záhy tato situace nastane i u chronické lymfatické leukemie nebo non-hodgkinských lymfomů. Bojovat tedy proti pokroku blokováním vstupu nových léčiv, ať už z jakýchkoli důvodů, není šťastné.

Nejsme na tom tak špatně

Na druhé straně, je třeba si přiznat, že v ČR na tom nejsme z hlediska terapie mnohočetného myelomu tak špatně. Z IMiDs jsou k dispozici talidomid, lenalidomid či pomalidomid, a indikace, které dostupné nejsou, snad již brzy budou – jde hlavně o podávání lenalidomidu v primoléčbě a zejména pak v léčbě udržovací, kde dramaticky prodlužuje dobu přežití bez progrese, jak prokazují mimořádně silná data.

Dále jsou k dispozici proteázové inhibitory bortezomib či karfilzomib a pak lze využít také paragraf 16. V jeho rámci sice náklady dramaticky stoupají do miliard korun, zároveň však představuje jedinou možnost, jak pacient může získat léčbu, která u nás není schválená – např. daratumumab, panobinostat, bendamustin nebo elotuzumab. V českých podmínkách jde ale o nástroj deformovaný, neboť by měl žádost psát pacient, nikoli lékař, jak tomu obvykle bývá. Při odmítnutí pak může nemocný využít právní cestu. Z hlediska dostupnosti terapie nelze opomenout ani různé nabídkové programy farmaceutických firem pro pacienty (PNP), díky nimž mohou dostat zdarma všechny nové léky ještě neschválené v EU, třeba venetoklax. V souhrnu se tudíž mohou jedinci s mnohočetným myelomem v ČR dostat až na deset linií léčby, což je neuvěřitelný posun.

Aktivní přístup samotného pacienta

Důležitý také někdy bývá aktivní přístup samotného pacienta. Přestože užívá třeba poměrně dobrý režim pomalidomid + dexametazon, existují vynikající data, že v kombinaci s cyklofosfamidem dojde k výraznému zesílení účinnosti, a dobrá data, že to samé platí po přidání bortezomibu. Podobně je tomu v případě monoterapie daratumumabem, jejž je výhodnější doplnit o dexametazon, nebo bortezomib. Proto je vhodné povzbuzovat nemocné, aby si léčbu těmito přípravky navíc doplatili.

Lze si tak přát, aby se postupně měnil úhel pohledu hematologů na některé věci, ačkoli to nebude snadné kvůli konzervatismu a jistému „tlaku shora“. Nicméně jen společná strategie lékařů, předsednictva odborné společnosti, vedení nemocnic, pacientské organizace a kompetentních politiků může danou situaci zlepšit. Pokud však hematologové nebudou dané léky správně indikovat, dostanou dříve či později do problému sami sebe.

Redakčně zpracováno ze sdělení, které na XVI. národním workshopu mnohočetný myelom a Ročním setkání CMG v Mikulově přednesl:
prof. MUDr. Roman Hájek, CSc.
Klinika hematoonkologie LF UO a FN Ostrava