Dostupnost a organizace léčby mnohočetného myelomu III.

Třetí ze čtyř klíčových přednášek, které zazněly v průběhu semináře pořádaného 13. prosince 2016 Výborem pro zdravotnictví Poslanecké sněmovny Parlamentu ČR, přednesl prof. MUDr. Ivan Špička, CSc., z I. interní kliniky – kliniky hematologie 1. LF UK a VFN v Praze. Její obsah by se dal stručně shrnout jako „boj o pacienta – boj o peníze“.

Úvodem jen rekapitulace toho, co v průběhu semináře zaznívalo opakovaně. V léčbě mnohočetného myelomu (MM) – a dalších hematologických malignit – došlo v poslední dekádě ke skokovému zvýšení počtu prokazatelně účinných léků a tím i k významnému zlepšení prognózy pacientů.

Finanční náročnost nových terapií ovšem výrazně omezuje jejich použití v praxi, de facto jsou většinou mimo klinické studie nedostupné. Navíc se více než dříve rozevírají pomyslné nůžky mezi dostupností inovativní hematoonkologické léčby nejen na globální úrovni (USA nebo Austrálie vs. Evropa), ale i na regionální (mezi jednotlivými státy EU navzájem) a dokonce lokální úrovni. I specializovaná centra v ČR se mezi sebou začínají v užívání nákladných léků lišit, což je pro pacienty nepochybně varovná zpráva.

Zaspala Evropská léková agentura?

Nelze se ubránit dojmu, že současné problémy jsou minimálně z části daní za nečinnost regulačních orgánů, zejména Evropské lékové agentury (EMA). S ohledem na stárnutí populace bylo zřejmé, že incidence nádorových onemocnění bude stoupat – to museli představitelé EMA vědět, stejně jako to, kolik inovativních, finančně nákladných léků je ve vývoji a co jejich cena udělá s financováním zdravotní péče. Jak připomněl I. Špička, na jedné straně jsou schvalovací procesy EMA zdlouhavé, na straně druhé zase naopak příliš benevolentní – a oboje systém zatěžuje. Určitě se ale na dnešní situaci dalo na úrovni EMA připravit dříve.

Je pravdou, že pokud jde o příchod nových nákladných léků, nejedná se v hematoonkologii o zcela neznámou situaci. Od 90. let minulého století prošlo již několik podobných vln – monoklonální protilátky (rituximab) v léčbě NHL, inhibitory tyrozinkináz (imatinib) pro CML, inhibitory proteazomu a IMIDy (bortezomib, lenalidomid) v léčbě MM či hypometylační látka azacitidin pro MDS –, a to vždy při současném významném zlepšení prognózy nemocných.

Jak ale zdůraznil I. Špička, až dosud přicházely jednotlivé inovativní léky v rozdílném čase a s využitím různých korekčních mechanismů (včetně ne zcela šťastných stop rules) se dařilo předejít krizové situaci. Dnes je však situace z pohledu systému úhrad zdravotní péče zcela odlišná, protože přicházejí ve stejném čase celé skupiny drahých a účinných léků najednou, typicky třeba monoklonální protilátky v revmatologii, dermatologii, gastroenterologii…

Z partnerů se stávají protihráči – a hraje se o zdraví pacientů

Každý z účastníků systému se s danou situací snaží vypořádat po svém. Zdravotní pojišťovny, které jsou povinny zajistit a uhradit kvalitní péči a udržet přitom vyrovnané hospodaření, zvyšují tlak na managementy nemocnic, zejména těch se specializovanými centry a stupňují kontrolu lékařů, zda léky používají správně, což je v podstatě v pořádku. Horší je, že pojišťovny v průběhu roku 2016 změnily pravidla, resp. zvyklosti úhrad tím, že přesunuly léčiva hrazená prostřednictvím par. 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění do kategorie centrových léků, což podle I. Špičky znamená další zvýšení nákladů hematoonkologických center, ovšem při stejném rozpočtu.

„Managementy nemocnic, aniž by chovaly antipatie k jednotlivým oborům, na ně musejí finančně dohlédnout, přicházejí proto s administrativními omezeními a schvalovacími procesy, např. filtrem sporných indikací. Není to tím, že by to dělat chtěli, ale rozpočet prostě udržet musí,“ uvedl I. Špička.

A lékaři? Také mohou mít svůj díl viny – když je péče dostupná, je tendence užívat ji i v hraničních případech. Ale podle zákona stejně není možné, aby lékař rozhodl o nepodání léků pro indikovaného nemocného s ohledem na jeho nespolupráci, věk apod. Přinejmenším jej musí o léčebných možnostech informovat.

Důsledky v praxi – příběh pomalidomidu

Měsíční léčba pomalidomidem stojí cca 250 000 Kč, z analýzy CMG vyplývá, že zhruba u třetiny pacientů, kteří jsou k jiné léčbě refrakterní a byli by odkázáni pouze na paliativní léčbu s předpokladem přežití 3–5 měsíců, je úspěšná. Z odborného hlediska správná indikace pomalidomidu k dlouhodobé léčbě do progrese onemocnění s sebou ovšem nese vysoké náklady.

Dlouhodobý tlak a „přehřívání“ systému vedlo některé nemocnice, aby navrhly odsmluvnění úhrady pomalidomidu, došlo k němu nakonec pouze ve VFN v Praze. Tím byla poprvé narušena rovná dostupnost léčby v rámci celé ČR, což je stav velmi varovný.

V současnosti je pomalidomid ve VFN v Praze podle I. Špičky podáván jen jako pokračovací léčba již rozléčeným pacientů s odpovědí a dále pouze v rámci klinických studií – pro nové pacienty je léčba reálně nedostupná.

Důsledky v praxi – příběh schvalování

Pokus o kontrolu lékařů, aby šetřili drahými léky, nastavil v některých nemocnicích se specializovanými centry zdlouhavé schvalovací procesy. Indikační semináře skupiny pro MM, kliniky a poté nemocniční komise následované rozhodnutím revizního lékaře, to vše zabere teoreticky měsíc, v praxi spíše 2–3 měsíce, během nichž hrozí poškození pacienta, v krajním případě jeho smrt v důsledku progrese onemocnění.

Pokud je léčba zamítnuta, přichází stále častěji na řadu osobní iniciativa pacientů, či spíše jejich rodinných příslušníků, včetně odhodlání domáhat se svých práv u soudu. Pokud systém včas nezareaguje – resp. pokud nezareagují zákonodárci a politická reprezentace, je jen otázkou času, kdy první soud nakonec skutečně proběhne – a rozhodně nebude jediný.

(red)