Dostupnost a organizace léčby mnohočetného myelomu II.

Přinášíme souhrn druhé ze čtyř klíčových přednášek, které zazněly v průběhu semináře pořádaného 13. prosince 2016 Výborem pro zdravotnictví Poslanecké sněmovny Parlamentu ČR pod záštitou svého předsedy prof. MUDr. Rostislava Vyzuly, CSc. Na téma, jak se léčí mnohočetný myelom v ČR podle dat z Registru monoklonálních gamapatií, přednášel prof. MUDr. Vladimír  Maisnar, Ph.D., MBA, zástupce přednosty 4. interní hematologické kliniky LF UK a FN Hradec Králové.

Registr monoklonálních gamapatií (RMG) vedený Českou myelomovou skupinou (CMG) a Institutem biostatistiky a analýz MU Brno je nejdéle fungujícím registrem v ČR (v roce 2017 oslavil již 10 let provozu), svého druhu je třetím největším v Evropě a celosvětově patří do první pětice.

Cílem registru je evidence všech nově diagnostikovaných nemocných s monoklonálními gamapatiemi (MG) – kromě mnohočetného myelomu (MM) jsou zařazováni i pacienti s monoklonální gamapatií nejasného významu, tzv. MGUS, nově i s Waldenströmovou makroglobulinemií (WMG) a AL amyloidózou.

Tato funkční databáze umožňuje dlouhodobé sledování efektivity farmakoterapie novými léky s možnou identifikací více či méně účinných přípravků, slouží jako zdroj argumentů pro jednání s regulátorem a plátci zdravotní péče a je využívána i při tvorbě léčebných doporučení CMG.

Registr monoklonálních gamapatií je mezinárodní, na jeho vedení spolupracuje 23 center – 19 z ČR a 4 ze Slovenska. K 21. listopadu 2016 bylo v registru vedeno 8508 nemocných s MG – 5382 s MM, 2926 s MGUS, 178 s WMG a 22 s AL amyloidózou.

K dispozici jsou aktuálně záznamy o 9650 liniích léčby. Jen pro zajímavost – 15,4 % jich bylo zahájeno do konce roku 2007, 7 % o rok později a 8,9 % v roce 2009. V posledních letech počty nově zahájených linií léčby postupně narůstají – rok 2012 se na celkovém počtu podílel z 10,9 %, 2013 také z 10,9 % a rok 2015 již z 11,6 %.

Mění se i poměr zastoupení jednotlivých linií léčby. Z dat RMG vyplývá, že do roku 2007 převládala z 56,9 % prvoliniová léčba, na 2. linii připadalo 23,4 %, na 3. linii 11,9 % a léčba 4., resp. 5. a vyšší linie byla spíše výjimkou (4,2 %, resp. 3,6 %).

V roce 2016 lze pozorovat, že v průběhu posledních let došlo k významné změně. Léčba 1. linie představuje 39,9 % všech nově zahájených terapií, 2. linie 22,1 %, 3. linie 15 %, 4. linie 9 % a 5. a vyšší linie 14 %.

Data z RMG tím dokládají, k jak významnému pokroku v léčbě MM a ostatních MG v posledních letech došlo – počet pacientů léčených ve všech zahájených liniích kontinuálně narůstá, protože se nemocní díky moderní účinné léčbě dožívají více linií své terapie.

Medicína založená na důkazech vs. peníze

V registru RMG lze však nalézt i řadu dalších zajímavých dat – mj. o tom, že výsledky léčby MM v ČR jsou negativně ovlivňovány ekonomickými aspekty.

V rámci klinických studií bylo léčeno 7,9 % nemocných – tito pacienti dosahují až dvojnásobně lepších výsledků oproti těm léčeným z prostředků veřejného zdravotního pojištění: medián celkového přežití (OS) 58,0 vs. 29,2 měsíce, medián přežití bez progrese onemocnění (PFS) 20,7 vs. 11,4 měsíce. Vyplývá to z analýzy dat z 5131 léčebných linií podaných v letech 2010–2015.

Za příklad negativního dopadu restriktivních opatření na výsledky léčby v ČR lze podle V. Maisnara uvést případ lenalidomidu. V SPC přípravku je uvedeno, že léčba „… je indikována do progrese onemocnění “. V ČR však bylo od začátku zavedeno omezení úhrady, nejprve „STOP rules“ na počet cyklů, později na celkovou dávku 4200 mg.

V důsledku toho bylo v ČR podáno každému pacientovi v průměru jen 5 cyklů lenalidomidu – na rozdíl od klinických studií, kde průměr činil 10 cyklů. A to je pravděpodobně i důvodem, proč se také liší výsledky léčby – medián PFS v ČR 11,4 měsíce, ve studiích ale 20,7 měsíce.

Jak zdůraznil V. Maisnar, na základě těchto dat z RMG se lze oprávněně domnívat, že kvůli ekonomicky motivovaným restriktivním opatřením nebyl v ČR využit léčebný potenciál přípravku. Skutečný ekonomický efekt těchto opatření je navíc sporný. Pokud by byl lenalidomid podáván v souladu s SPC delší dobu, pacienti by tak brzy neprogredovali, tzn. nepotřebovali by další léčbu v důsledku relapsu – možná úplně stejně drahou…

Od 1.vprosince 2016 byla restriktivní omezení zrušena. Dá se očekávat, že výsledky léčby se postupně vyrovnají průměru ze studií – ovšem je třeba počítat i s tím, že se náklady na léčbu lenalidomidem v ČR přibližně zdvojnásobí.

(red)